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同じ細胞をリセットする治療を自己免疫疾患に広げる会社は複数あるが、承認へ向けた本試験に最初に入ったのはこの会社であることが今の強みになっている。がん領域で積んだ製造と投与の経験を、そのまま持ち込んでいる点も他にはない。

患者自身の免疫細胞を採って作り替え、体を攻撃する免疫細胞を薬剤の前処置と合わせて一度でほぼ一掃する治療を開発しており、承認薬も売上もまだない。皮膚と筋肉の自己免疫疾患に続き、全身性エリテマトーデスや強皮症、重症筋無力症にも同じ治療を広げている。

本試験で狙った有効性が出なければ、最も進んだ資産を失い、他の自己免疫疾患への展開の価値まで疑われる。前処置の薬剤は健康な自己免疫疾患の患者に強い負担をかけるため、安全性の問題が一つでも表面化すると開発の前提が崩れる。

経営陣はがん領域の細胞治療の出身者が中心で、そこで覚えた作り方をそのまま自己免疫疾患へ移す形で開発を進めている。利益はまだ出ておらず、手元の資金は本試験と複数の疾患への横展開に絞って投じられている。

本試験が承認につながるかと、免疫を一掃したあとに症状をどれだけ長く抑えられるかの2点にかかる。薬剤の前処置に耐えられる患者を確保できるか、そして増資で開発資金を保てるかも同じ比重で効いてくる。