CAPR
Capricor Therapeutics骨格筋の遺伝子を狙う既存の遺伝子治療とは違い、心臓由来の細胞を使って心臓の合併症だけを狙う点が独特。創業者のマーバン医師がジョンズ・ホプキンス大学の循環器科に在籍中に見つけた細胞で、2007年の最初の論文から250本を超える研究が積み上がっている。
主力候補のDeramiocelは、提供された人の心臓組織から採った細胞を3カ月ごとに点滴する細胞治療。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの心臓と骨格筋の悪化を抑えることを狙う。承認された製品はまだ一つもなく、日本新薬との提携金とNIHなどの助成金で開発費を賄ってきた。
FDAが承認を見送れば、頼みの主力候補を失って計画を一から立て直すことになる。承認されても、既に売られている遺伝子治療との住み分けができなければ、期待したほど患者は集まらない。
日本新薬との提携金と、NIHやカリフォルニア再生医療機構の助成金を重ね、創業以来およそ$600Mを集めてきた。販売の権利は提携先に預けたまま、自社の資金は細胞の製造能力を商業規模へ広げる側に寄せている。
米国と日本での独占的な販売の権利は提携先の日本新薬が握っており、この関係が続くかどうかが資金繰りに直結する。細胞は寄付された心臓から採るため、提供元の確保と、商業規模に耐える製造能力の増強も欠かせない。
この会社をどう読むか
Capricor Therapeuticsは、寄付された人の心臓から採り出した細胞を、そのまま他人へ点滴するという珍しい治療を主力に置く。狙うのは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者から最後に命を奪うことが多い、心臓の合併症だ。
遺伝子の欠陥そのものを直しにいく既存の治療とは的が違い、心臓に絞った点が独自性になる。ただし承認された製品はまだ一つもない。FDAの判断の目標期日は2026年8月22日だったが審査が長引き、同年8月24日に11月22日へ延びた。その直前の諮問委員会では、有効性の証拠が足りないとする票が9対3で多数を占めた。会社を支えてきたのは、日本新薬との提携金と、繰り返しの資金調達だ。
バランスシート (要約)
資産 $356M のうち、借金などの負債を引いて株主のものと言えるのは $306M（86%）。
本業は黒字だが、設備投資が大きく手元の現金は流出している段階
- 現金・現金同等物$288M
- 他の流動資産$35M
- 固定資産$33M
- 流動負債$36M
この判定で見た指標: 流動比率・自己資本比率。
収益性 (TTM)
- 売上高
- $0
- 売上成長率
- −100.0%
- 粗利率
- —
- 営業利益率
- —
- 純利益率
- —
- ROE
- −34.4%
- ROIC
- —
キャッシュフロー (TTM)
- 営業CF
- −$70M
- フリーCF
- −$73M
- 営業CFマージン
- —
- 現金ランウェイ
- 約4年
配当
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
CAPR の掲示板
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