CAPR

心臓の組織から採った細胞を使うという独自の方式で、筋肉が衰える難病の中でも、見過ごされがちな心臓の障害に的を絞る点が最大の特徴。すでに承認された骨格の筋肉向けの遺伝子治療とは異なる、心臓に特化した立ち位置を取る。日本の提携でリスクを分け合いながら、未だ満たされない需要に挑む臨床バイオの立ち位置にいる。

筋肉が徐々に衰える遺伝の難病で起きる、心臓の筋肉の障害を治療する細胞の薬を開発するのが事業の柱。人の心臓の組織から採った細胞を、点滴で投与する独自の治療を狙う。後期の試験のデータをもとに、当局へ承認の申請を進める段階にある。日本では製薬会社と提携し、米国の販売でも協力を仰ぐ。承認薬はまだなく、当面は提携の一時金と資金調達で開発を進める段階の構造になっている。

当局が承認を拒否、または遅らせれば、価値が大きく傷む賭けの大きさが最大の弱点になる。同じ難病では、すでに承認された遺伝子治療や、大手が開発する治療との競合がある。長期の追跡で効き目が弱まる兆しが出れば、評価が揺らぐ。日本の提携の条件が変われば、資金繰りに響く。承認までの赤字が続き、増資で持ち分が薄まる。