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コルチゾールの受容体だけに結び付き妊娠に影響しない化合物を1,000種類超も見つけている点が際立つ。既存のKorlymは中絶薬と同じ成分ゆえに使いにくい場面があり、その制約を外した後継薬を自前でそろえている。

2012年から難病クッシング症候群の薬Korlymを米国で売り、2024年6月には自社の後発版も加えた。並行して、コルチゾールの受容体だけに効く1,000種類超の候補化合物から、がんやALS向けの臨床試験を進めている。

開発中のがんなど新しい用途が臨床試験で失敗すれば、成長の前提が崩れる。主力薬Korlymへの依存はなお高く、その処方が伸び悩めば会社全体の業績に響く。開発中の後継薬が承認されなければ、Korlym一本の状態が長引く。

主力薬Korlymで得た利益を、がんやALSなど新しい用途の臨床試験に厚く振り向けている。2024年6月には自社で承認済みの後発版も出し、同じ成分を安い価格でも供給できる形を先に用意した。

主力薬Korlymの処方がどこまで広がるかに、いまの売上はほぼ乗っている。2023~2024年の自社試験CATALYSTでは、血糖値が下がりにくい糖尿病患者1,057人の23.8%に隠れたコルチゾール異常が見つかった。この患者層へ処方を広げられるかが、次の売上をつくる。