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アミロイドなど脳にたまるたんぱく質を除く一般的な認知症薬とは狙いが異なり、神経の炎症そのものを抑えてシナプスの機能を取り戻そうとする。DLBはアルツハイマー病に次いで患者が多いのに承認薬がなく、そこに絞り込む姿勢が同業他社と一線を画す。

承認薬はまだなく収入はない。主力候補ネフラマピモドは、2025年に公表したRewinD-LB試験の延長部分で16週と32週の時点の改善を示した。2026年後半に始める第3相の主要な設計については、2025年11月にFDAと認識を合わせている。

脳の病気を狙う薬は効果の証明が難しく、多くの候補が試験の途中で消えてきた。頼れる候補は一つに絞られており、この試験で望む結果が出なければ会社の前提そのものが崩れる。承認までの資金は増資でつなぐしかなく、その分だけ既存株主の取り分は薄くなる。

資金の使い道はネフラマピモドの第3相に寄せている。そのうえで2026年には、英国政府と慈善団体が支えるALSの検証基盤EXPERTS-ALSに候補薬が採用され、外部の枠組みを借りて適応の裾野を広げている。

分かれ目は、ネフラマピモドがDLB向けの第3相で効果を示せるかどうかの一点にある。前頭側頭型認知症(nfvPPA)やALSへの展開は、本命の第3相に資金を残したうえでの余力の話になる。