DTIL

ARCUSは認識と切断を一つのたんぱく質で兼ねる、単一部品型の編集酵素である。案内役のガイドRNAが要らず、小さいぶん編集の道具と挿入用の設計図を同じアデノ随伴ウイルスに詰め込める。

売れる薬はまだなく、収入は提携先との共同開発から生じる分にとどまる。将来の実入りは、主力のPBGENE-HBVが承認に届くか、ARCUSを他社に使わせる契約が広がるかにかかっている。

体内で直接DNAを切る治療には、狙い以外の場所を傷つける危険と長期の安全性の不安がつきまとう。CRISPRを使う競合や大手製薬も同じ病気を狙っており、先に結果を出されれば独自性そのものが値打ちを失う。

手を広げず、臨床段階にある二つの体内編集プログラムへ開発費を絞っている。いま経営が見ているのは、試験の日程と、次の資金がいつまで持つかの二点に近い。

PBGENE-HBVの初期の臨床試験で、ウイルスのDNAが実際に減るかどうかがすべての起点になる。開発費は自前で賄えず、増資と提携の両方をつなぎ続ける必要がある。