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遺伝子を切る二つの方式の技術と、その土台となる基礎の特許を持ち、世界で初めての三大の草分けの一つに数えられる点が最大の特徴。とりわけ、病の遺伝子を壊すのではなく、正常な遺伝子の働きを高めるという戦略へ転換した点が独自の軸になる。すでに承認された競合や、別の遺伝子の編集の競合とは異なる、二つの方式の技術と基礎の特許、働きを高める戦略を持つ小型のバイオの立ち位置にいる。

まだほぼ収入がなく、遺伝子を狙って書き換える技術を使った薬を開発する臨床段階のバイオ。遺伝子を切る二つの方式の技術と、その土台となる基礎の特許を持ち、人の遺伝子の大半を編集の対象にできるとうたう。近年は、病の遺伝子を壊すのではなく、正常な遺伝子の働きを高めることで病を治す戦略へ転換した。血液の遺伝の病や、目の病などを狙う複数の候補を持つ。基礎の特許の許諾の収入もある。承認後の薬の売上で、いずれ稼ぐ構造を描く。

正常な遺伝子の働きを高める戦略の候補の試験の失敗が、株価を大きく下げる弱点になる。血液の遺伝の病では、すでに承認された競合の遺伝子の治療に対し、出遅れている。同じく遺伝子を編集する別の競合の先行もある。遺伝子の編集の基礎の特許を巡る訴訟もある。製薬大手との提携が解消されることもある。資金が尽きれば、上場の維持も危うくなる。

配当を出さず、正常な遺伝子の働きを高める戦略の候補の臨床の完遂と、遺伝子の編集の基礎の技術への投資、基礎の特許の許諾、製薬大手との提携、資金繰りの管理を進める経営。現在の経営者が率いる。働きを高める戦略と、遺伝子の編集の基礎の技術が、運営の中核になっている。

臨床試験の結果と、基礎の特許、提携と資金繰りに依存する。正常な遺伝子の働きを高める戦略の候補の試験が良い結果を出すか、遺伝子を編集する基礎の特許を生かせるか、すでに承認された競合の遺伝子の治療に対し差別化できるか、製薬大手との提携を得られるか、そして資金繰りを保てるかが、業績を左右する大きな前提になる。