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一から薬を探すのではなく、既存の薬を子どもが飲みやすい形に作り替えることと、希少な病の薬の権利を買って売ることを組み合わせ、子どもと希少な病という隙間に絞る点が最大の特徴。新薬を探す製薬とは攻め方が違う。子どもや希少な病に向けて既存の薬を売る小型の製薬の立ち位置にいる。

子どもや希少な病に向けた薬の販売が事業の柱。自前で一から薬を探すのではなく、二つのやり方で品ぞろえを集める。一つは、既存の薬を、子どもが飲みやすい液体や振りかける形に作り替えること。もう一つは、患者の少ない希少な病の薬の権利を買い取り、自社の営業で売ることだ。副腎やホルモン、代謝の異常といった希少な病に使う、承認済みの複数の薬を抱える。これらの薬の販売で稼ぐ構造になっている。

抱える薬に、後発の安い薬が出て売上が崩れる弱点を抱える。希少な病は患者の数が限られ、市場の規模が小さい。同じ希少な病の専門の製薬との競争もある。自前の研究を持たないため、新たな薬の権利の取得が滞れば成長が止まる。会社の規模が小さく、現金が細れば増資で持ち分が大きく薄まる。承認済みの薬を抱えるとはいえ、利益はまだ細い。