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子供のがんの治療による聴力の低下を防ぐ、世界で初めての承認薬を持つ専業という点が最大の特徴。まれな子供の病に特化する。米国とカナダで二重に上場する。商業化の初期の段階にある。まれな病や子供の薬の競合とは異なる、子供のがんの聴力を守る一つの薬に特化し米加で二重に上場する小型の専業の製薬会社の立ち位置にいる。

子供のがんの治療で使う、ある抗がん剤による不可逆的な聴力の低下を防ぐ薬を売るのが事業の柱。看板の薬は、その抗がん剤の投与の後に点滴で投与し、聴力の低下を予防するもので、世界で初めての子供のがんの聴力を守る薬として承認された。米国では自社で売り、欧州では別の名前で提携先を通じて売る。商業化の初期の段階で、手元の現金が黒字に転じることを目指す。承認薬と、欧州の使用料で稼ぐ構造になっている。

子供のがんの医師が、新しい治療の採用に慎重で、保険の支払いの壁もあり、処方の拡大が鈍る弱点を抱える。救急などで使われる、同じ成分の安い後発品との価格の競合もある。欧州の提携先との関係が変わる恐れもある。対象となる小児がんの患者の数が、まれな病ゆえに少ない。追加の買収の実行も難しい。小型ゆえの商業化の体制の限界もある。