FULC

生まれつき赤血球が変形する病に対し、胎児の頃の良い血色素を大人になっても作らせるよう促す飲み薬という切り口で挑む点が最大の特徴。遺伝子を書き換える治療とは攻め方が違う。生まれつきの血液の病を飲み薬で狙う超小型のバイオの立ち位置にいる。

まだ承認薬を持たず、血液の病を狙う薬を開発する臨床段階のバイオで、収入はない。看板の候補は、生まれつき赤血球が鎌の形に変形して詰まる病などに対し、胎児の頃に作られる良い血色素を、大人になっても再び作らせるよう促す飲み薬だ。これで赤血球の変形を抑えることを狙う。かつては筋肉の病の薬を進めていたが後期の試験で失敗し、提携も解消され、この血液の病の候補に絞った。承認後の薬の売上で、いずれ稼ぐ構造を描く。それまでは増資で開発を続ける。

絞った一つの候補の試験が振るわなければ、会社の値打ちの大半を失う弱点を抱える。狙う血液の病には、すでに遺伝子を使う治療や別の薬が現れ、競争が激しい。かつて筋肉の病の後期の試験で失敗し、提携も解消され、巨額の損失を計上した経緯が、市場の信頼を損なっている。承認までの道のりが長く赤字が続く。現金が細れば増資で持ち分が大きく薄まり、上場の維持も危うい。