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遺伝子そのものを書き換えるのではなく、誰もが胎児期に持っていた血色素の働きを薬で呼び戻すという回り道を選んでいる。通院と体への負担の軽さが、そこでの取り柄になる。

売る薬をまだ持たないため収入はなく、手元の現金を減らしながら開発を進める段階にある。独自の探索手法で見つけた候補のうち、骨髄不全症候群向けは臨床入りを見送り、先頭の候補と血液疾患の中核プログラムに資源を寄せた。

先頭の候補が転べば、後ろに控えるのは前臨床の探索だけになる。鎌状赤血球症にはすでに遺伝子治療という強い選択肢があり、飲み薬が見劣りすれば患者も医師も動かない。

手元の現金の減り方に合わせて開発の的を絞る経営で、骨髄不全領域の候補は臨床試験に進める手前で取り下げた。現金は開発だけに使い、株主に配る段階にない。

先頭に据えた飲み薬の試験結果と、当局との協議で次の試験の設計がどう固まるか。見通しはこの二つだけで動く。手元の現金が尽きる前に答えが出るかどうかも、同じ重さで効いてくる。