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体の外ではなく体の中に直接送り込んで、一度の投与で遺伝子を書き換えることを狙う、ゲノム編集の最先端を走る点が最大の強み。たんぱく質がたまる難病などで、後期の試験まで進んだ数少ない会社になる。一度の治療で根本から治す可能性を持つ。ゲノム編集の先頭で難病に挑む、先端のバイオの立ち位置にいる。

遺伝子を狙った場所で正確に切って書き換える、ゲノム編集と呼ばれる技術で、難病の治療を開発するのが事業の柱。特徴は、体の外で細胞を操作するのではなく、体の中に直接送り込んで一度の投与で遺伝子を書き換えることを狙う点にある。たんぱく質が異常にたまる難病や、突然の腫れを起こす遺伝の病気を標的にした候補が、後期の試験まで進んだ。大手との提携も持つ。承認薬はまだなく、当面は資金調達と提携で開発を進める段階の構造になっている。

体の中で遺伝子を書き換える治療は新しく、予期せぬ副作用や安全性の懸念が出れば、信頼と価値が大きく揺らぐ最大の弱点を抱える。後期まで進んだ候補の試験の失敗の打撃は大きい。承認薬がなく売上が乏しいまま赤字が続き、増資で持ち分が薄まる。ゲノム編集には大手や同業が次々と挑み、競合の先行の恐れもある。

配当を出さず、現金を後期まで進んだ主力候補の試験に集中投下する経営。大手との提携で開発の力と資金を補う。体の中で遺伝子を書き換える技術の安全性に丁寧に向き合いつつ、見込みの高い候補に資源を絞り、承認までの長い赤字の期間を資金調達と提携でつなぐ方針が特徴になっている。

主力候補の試験と、安全性、資金繰りに依存する。後期まで進んだ主力の候補が試験で効き目と安全性を示し承認に近づくか、体の中で遺伝子を書き換える治療の安全性への懸念を抑えられるか、大手との提携で開発の力や資金を得られるか、そして承認まで長く続く赤字を支えられるかが、株価を左右する大きな前提になる。