希少疾患という、原因が明確で競合の限られた分野に特化し、複数の承認薬を世界で売る体制を築いた点が強み。希少疾患は高い薬価が認められやすく、いったん使われると患者が長く使い続ける。幅広い開発のパイプラインを持ち、承認薬の収益を次の薬に回せる。世界展開する希少疾患専業の立ち位置にいる。
遺伝子の異常が原因の希少疾患を治療する薬の販売が収益の柱。筋肉の難病や、代謝の病気など、患者数の少ない病気に向けた薬を世界で売る。これに、他社に技術や薬の権利を提供して得る対価が加わる。複数の承認薬を世界で販売しつつ、開発中の薬を次の柱に育てる。希少疾患という競合の限られた分野で稼ぐ構造になっている。
主力薬が競合品に押されたり、各国の承認・保険適用を失ったりすると、収益が落ち込む。開発中の薬が臨床試験で失敗すると、成長の前提が揺らぐ。研究開発に多額を投じるため利益が安定しにくく、特定の承認薬への依存も、リスクになりうる。希少疾患ゆえ患者数が限られ、薬価の引き下げ圧力も重しになる。
配当を出さず、承認薬の収益と技術提供の対価を、開発中の薬への投資に振り向ける成長志向の経営。希少疾患という的を絞った分野で、複数の承認薬を世界で売りながら、開発中の薬を次の柱に育て、研究開発費を賄って成長につなげようとする方針が特徴になっている。
純資産がマイナス（債務超過）の状態です。財務の安全性は低く、希薄化や資金繰りに注意が必要です。
前年比。3年の年平均は 35.3%
売上から原価を引いた、商品そのものの儲けの厚さ
本業でどれだけ稼げているか。マイナスは本業赤字
株主のお金をどれだけ効率よく利益に変えたか
本業で実際に生まれた現金。利益と違い会計の調整を含まない
営業CFから設備投資を引いた、自由に使える現金
フリーCFがプラスで、現金を生み出せている状態
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
PTC Therapeutics は、遺伝性の希少疾患の治療薬を開発・販売する製薬会社だ。
強みは、希少疾患という、原因が明確で競合の限られた分野に特化し、複数の承認薬を世界で売る体制を築いた点にある。希少疾患は高い薬価が認められやすく、いったん使われると患者が長く使い続ける。幅広い開発のパイプラインを持ち、承認薬の収益を次の薬に回せる。一方で主力薬が競合に押されたり各国の承認・保険適用を失ったりすると収益が落ち込み、開発中の薬の失敗は成長の前提を揺るがす。研究開発費の重さや薬価の引き下げ圧力も重しだ。PTCT を読むときは、承認薬の売れ行きと開発中の薬の成否、各国の承認・保険適用を軸に見るとよい。
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