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希少疾患という、原因が明確で競合の限られた分野に特化し、複数の承認薬を世界で売る体制を築いた点が強み。希少疾患は高い薬価が認められやすく、いったん使われると患者が長く使い続ける。幅広い開発のパイプラインを持ち、承認薬の収益を次の薬に回せる。世界展開する希少疾患専業の立ち位置にいる。

遺伝子の異常が原因の希少疾患を治療する薬の販売が収益の柱。筋肉の難病や、代謝の病気など、患者数の少ない病気に向けた薬を世界で売る。これに、他社に技術や薬の権利を提供して得る対価が加わる。複数の承認薬を世界で販売しつつ、開発中の薬を次の柱に育てる。希少疾患という競合の限られた分野で稼ぐ構造になっている。

主力薬が競合品に押されたり、各国の承認・保険適用を失ったりすると、収益が落ち込む。開発中の薬が臨床試験で失敗すると、成長の前提が揺らぐ。研究開発に多額を投じるため利益が安定しにくく、特定の承認薬への依存も、リスクになりうる。希少疾患ゆえ患者数が限られ、薬価の引き下げ圧力も重しになる。

配当を出さず、承認薬の収益と技術提供の対価を、開発中の薬への投資に振り向ける成長志向の経営。希少疾患という的を絞った分野で、複数の承認薬を世界で売りながら、開発中の薬を次の柱に育て、研究開発費を賄って成長につなげようとする方針が特徴になっている。

承認薬の売れ行きと、開発中の薬の成否、各国の承認・保険適用に依存する。主力の承認薬の処方を世界で広げられるか、開発中の薬が臨床試験で効果を示し承認を得られるか、各国で高い薬価と保険適用を保てるか、そして大型の研究開発費を賄えるかが、業績を左右する大きな前提になる。