ほかの製薬会社が患者の少なさゆえに手を出しにくい、超希少な難病に的を絞った専門性が最大の強み。一つの薬に賭けず、複数の承認薬と多くの開発候補を並行して育てる厚みを持つ。治療法のなかった患者に薬を届ける使命と、それを支える開発の層の厚さで、希少病に特化したバイオの立ち位置にいる。
患者が世界に数千人ほどしかいないような、極めて希少な遺伝性の難病に的を絞って薬を開発するのが事業の柱。すでに複数の承認薬を持ち、その販売で収益を得ながら、続く候補の開発を進める。患者は少ないが、ほかに治療法がないため薬は高い価格がつく。承認薬の販売と、次々に育てる開発候補で成長する構造になっている。
開発中の主要な候補が試験で失敗すれば、成長の絵が大きく傷む。希少病の薬は患者が少なく、一つひとつの市場は小さいため、高い薬価への保険や政府の風当たりが強まれば収益が削れる。多くの候補を同時に進めるため開発費がかさみ、黒字化が遅れれば資金繰りの不安が残る。
配当を出さず、現金を多くの開発候補の試験と承認薬の販売に集中させる経営。一つの失敗に会社全体が傾かないよう、候補を幅広く並行して進める。希少病に絞った専門性を磨きつつ、提携や承認薬の収益で開発資金を支える方針が特徴になっている。
純資産がマイナス（債務超過）の状態です。財務の安全性は低く、希薄化や資金繰りに注意が必要です。
前年比。3年の年平均は 22.8%
売上から原価を引いた、商品そのものの儲けの厚さ
本業でどれだけ稼げているか。マイナスは本業赤字
株主のお金をどれだけ効率よく利益に変えたか
本業で実際に生まれた現金。利益と違い会計の調整を含まない
営業CFから設備投資を引いた、自由に使える現金
今の現金燃焼ペースで手元資金がもつ年数。短いほど増資・借入の必要が迫る
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
Ultragenyx Pharmaceutical は、患者が極めて少ない難病に的を絞って薬を開発し、複数の承認薬を持つバイオだ。
最大の強みは、他社が手を出しにくい超希少な難病に絞った専門性と、複数の承認薬と多くの開発候補を並行して育てる厚みにある。一つの薬に賭けない層の厚さを持つ。一方で主要な開発候補が試験で失敗すれば成長が傷み、希少病ゆえの高い薬価への風当たりも収益を削る。多くの候補を進める開発費の重さや黒字化の遅れも弱みになる。RARE を読むときは、承認薬の販売と開発候補の成功、開発資金を軸に見るとよい。
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