RARE

ほかの製薬会社が患者の少なさゆえに手を出しにくい、超希少な難病に的を絞った専門性が最大の強み。一つの薬に賭けず、複数の承認薬と多くの開発候補を並行して育てる厚みを持つ。治療法のなかった患者に薬を届ける使命と、それを支える開発の層の厚さで、希少病に特化したバイオの立ち位置にいる。

患者が世界に数千人ほどしかいないような、極めて希少な遺伝性の難病に的を絞って薬を開発するのが事業の柱。すでに複数の承認薬を持ち、その販売で収益を得ながら、続く候補の開発を進める。患者は少ないが、ほかに治療法がないため薬は高い価格がつく。承認薬の販売と、次々に育てる開発候補で成長する構造になっている。

開発中の主要な候補が試験で失敗すれば、成長の絵が大きく傷む。希少病の薬は患者が少なく、一つひとつの市場は小さいため、高い薬価への保険や政府の風当たりが強まれば収益が削れる。多くの候補を同時に進めるため開発費がかさみ、黒字化が遅れれば資金繰りの不安が残る。

配当を出さず、現金を多くの開発候補の試験と承認薬の販売に集中させる経営。一つの失敗に会社全体が傾かないよう、候補を幅広く並行して進める。希少病に絞った専門性を磨きつつ、提携や承認薬の収益で開発資金を支える方針が特徴になっている。

承認薬の販売と、開発候補の成功、開発資金に依存する。すでに承認された薬が患者に行き渡って売上を伸ばせるか、後に続く開発候補が試験を通って承認されるか、希少病ゆえの高い薬価が保険に認められ続けるか、そして開発を支える資金を保てるかが、業績を左右する大きな前提になる。