Rhythm Pharmaceuticals は、遺伝子の異常が原因の希少な肥満症の治療薬を持つ製薬会社だ。
強みは、大流行の一般的な肥満治療薬とは別の、遺伝性の希少な肥満症という競合の少ない領域を押さえた点にある。原因が明確な患者には効果が出やすく、高い薬価が認められやすい。遺伝子検査の普及が患者の発見を後押しする。一方で対象が希少疾患ゆえ患者数に上限があり、診断が進まなければ成長が頭打ちになる。適用拡大の試験の失敗や、一般的な肥満薬との領域の重なり、研究開発費の重さと単一の薬への依存も重しだ。RYTM を読むときは、対象患者の診断・発見と適用拡大の試験、保険適用を軸に見るとよい。

