SION

既存の治療薬とは異なる、たんぱく質の別の部分に働きかける独自の発想の飲み薬を狙う点が最大の強み。既存の治療を補い、効きの足りない患者の効果を高めることを目指す。狙う難病に的を絞り、既存薬との併用を前提に設計する、遺伝の難病に挑む臨床バイオの立ち位置にいる。

肺や消化器を侵す、遺伝による難病を主な標的に薬を開発するのが事業の柱。この病気は原因のたんぱく質の異常で起き、既存の治療薬があるが、効きが十分でない患者も残る。この会社は、たんぱく質の別の部分に働きかける独自の発想の飲み薬で、既存の治療を補い効果を高めることを狙う。承認薬はまだなく、当面は資金調達で試験を進める段階の構造になっている。

主力候補が試験で効き目や安全性を示せなければ、価値が大きく傷む。既存の治療薬がすでに広く使われており、それを上回る上乗せの効果を示せなければ採用されにくい。承認薬がなく売上が乏しいまま赤字が続き、増資で持ち分が薄まる。同じ難病には大手や同業も取り組み、競合の先行の恐れもある。試験の結果一つで株価が大きく振れる。