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がんの増殖に関わる仕組みを狙う独自の薬で、特定の遺伝子の異常を持つ白血病という、これまで有効な治療が乏しかった患者を標的にする点が最大の強み。承認を得た薬を持ち、開発段階を脱しつつある。大手との提携で開発と販売の力を補う、血液がんに的を絞ったバイオの立ち位置にいる。

がんの増殖に関わる仕組みを狙う薬を開発するのが事業の柱。特定の遺伝子の異常を持つ急性白血病を標的にした薬や、骨髄の難病を狙う薬で承認を得て、その販売を立ち上げる段階にある。提携する大手と共同で開発や販売を進める仕組みも持つ。承認薬の売上の立ち上がりと、続く候補の試験の成果で、いずれ本格的に稼ぐ構造を描く。

承認薬の売上の立ち上がりが遅れれば、期待した収益が得られず資金繰りが厳しくなる。開発中の候補や適応の拡大の試験が失敗すれば、成長の柱を欠く。血液がんの分野は大手や同業のバイオが多く、競合に先を越される恐れもある。黒字化までの赤字が続く間は、増資で持ち分が薄まる弱さも抱える。

配当を出さず、現金を承認薬の販売の立ち上げと、続く候補の開発に充てる経営。提携先と共同で開発と販売の負担と力を分け合う。承認を得た薬の市場への浸透を最優先に置き、適応の拡大と新候補で成長の柱を増やす方針が特徴になっている。

承認薬の売上と、試験の結果、資金繰りに依存する。承認を得た血液がんの薬が現場に広く使われ売上が立ち上がるか、続く候補や適応の拡大の試験が成果を出すか、提携先と共同の開発と販売が順調に進むか、そして黒字化までの赤字を資金で支えられるかが、株価を左右する大きな前提になる。