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遺伝子の働きが足りずに起こる病を、その遺伝子の働きを後押しして補うという、従来とは異なる独自の手法が最大の強み。一つの手法を、原因が共通する多くの遺伝性の病へ広げられる可能性を持つ。重い子どものてんかんという、有効な治療の乏しい領域に的を絞った、臨床段階のバイオの立ち位置にいる。

まだ承認薬がなく売上はほとんどない開発段階の会社で、当面の資金は新株の発行と提携の支払いで賄う。狙うのは、ある遺伝子の働きが生まれつき足りずに起こる重い病を、その遺伝子の働きを後押しして増やす独自の手法で治すこと。子どものてんかんの重い難病が主力の対象になる。承認にこぎ着けて販売するか、有望な薬の権利で稼ぐ構造を描く。

主力候補の臨床試験が効き目や安全性で失敗すれば、価値の大半が一度に失われる。脳に届ける薬は安全性の問題が出やすく、重い副作用は開発を止める。希少な病は患者が少なく、承認できても市場の大きさに限りがある。承認まで新株の発行が続き、既存株主の持ち分が薄まる。競合の手法の台頭も脅威になる。