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遺伝子の働きが足りずに起こる病を、その遺伝子の働きを後押しして補うという、従来とは異なる独自の手法が最大の強み。一つの手法を、原因が共通する多くの遺伝性の病へ広げられる可能性を持つ。重い子どものてんかんという、有効な治療の乏しい領域に的を絞った、臨床段階のバイオの立ち位置にいる。

まだ承認薬がなく売上はほとんどない開発段階の会社で、当面の資金は新株の発行と提携の支払いで賄う。狙うのは、ある遺伝子の働きが生まれつき足りずに起こる重い病を、その遺伝子の働きを後押しして増やす独自の手法で治すこと。子どものてんかんの重い難病が主力の対象になる。承認にこぎ着けて販売するか、有望な薬の権利で稼ぐ構造を描く。

主力候補の臨床試験が効き目や安全性で失敗すれば、価値の大半が一度に失われる。脳に届ける薬は安全性の問題が出やすく、重い副作用は開発を止める。希少な病は患者が少なく、承認できても市場の大きさに限りがある。承認まで新株の発行が続き、既存株主の持ち分が薄まる。競合の手法の台頭も脅威になる。

配当を出さず、限られた資金を主力候補の試験と独自の手法の応用に集中させる経営。手元資金の管理を最優先に、大手との提携で開発費の一部を賄う。重い子どものてんかんを足がかりに、独自の手法を別の遺伝性の病へ広げる方針が特徴になっている。

主力候補の試験結果と、承認、手元資金に依存する。重い子どものてんかんを狙う主力候補が試験で発作を抑える効果と安全性を示せるか、当局の承認を得られるか、独自の手法が幅広い遺伝性の病へ広げられるか、そして承認まで開発を続ける資金を保たせられるかが、株価を左右する大きな前提になる。