Taysha Gene Therapies は、遺伝子の異常で起こる重い神経の難病を、一度の遺伝子治療で治そうとする臨床段階のバイオだ。
最大の強みは、対症療法しかなかった重い神経の難病に治癒の可能性を示す発想と、大手が手を出しにくい希少な病に的を絞った点にある。一方で主力候補の試験が失敗すれば価値の大半が失われ、遺伝子治療特有の安全性の問題や、希少な病ゆえの市場の小ささ、製造の難しさ、新株発行による希薄化も弱みになる。TSHA を読むときは、主力候補の試験結果と承認、手元資金を軸に見るとよい。
