水曜のバイオで最も大きく動いたのはアローヘッド・ファーマシューティカルズだった。19.03%高の$88.70で引け、52週高値を更新。出来高は普段の3倍を超えた。
材料は、RNAi（RNA干渉）薬プロザシランの第3相試験2本（SHASTA-3/SHASTA-4）の速報結果だ。重症の高トリグリセリド血症——中性脂肪が異常に高く、血漿が乳白色に濁るほどの状態——の患者に3カ月に1回皮下注射したところ、12カ月時点で中性脂肪が中央値79%と81%下がった。プラセボは3割弱の低下にとどまり、差は歴然だった。主要評価項目だけでなく、事前に決めた副次評価項目もすべて達成している。
この病気の怖さは、急性膵炎という命に関わる合併症にある。試験のプール解析では膵炎の発生が78%減り、膵炎の既往がある高リスク患者では発生ゼロだった。会社は年内に適応拡大をFDAへ申請する予定で、詳細データは8月末の欧州心臓病学会で発表される。プロザシランは前月、より希少な遺伝性疾患向けにEUで承認されたばかりで、siRNA医薬としてこの領域で初の承認だった。
株価の反応が大きかったのは、この結果が「希少病の薬」の枠を超える入り口に見えるからだ。中性脂肪は心血管リスクの残された主戦場の一つで、JPモルガンやスティーフェルはデータ発表前から強気の目標株価を置いていた。発表前からの強気が、読み値どおりの数字で正当化された格好だ。
出典: BioSpace（7/22・SHASTA-3/4の第3相トップライン結果） / Yahoo Finance（7/22・ARWR急騰） / GuruFocus（7/22・52週高値更新） / MarketBeat（7/17・JPモルガンが目標$95に引き上げ）