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体に備わる筋肉を作り直す仕組みを呼び覚まし、飲み薬で筋肉の再生を促すことを狙う点が特徴。失った機能を補う対症の治療とは、攻め方が違う。筋肉の再生の薬を開発する会社の立ち位置にいる。

筋肉の再生の薬の開発が事業の柱。筋肉が衰えていく遺伝の難病などに向けて、体に備わる筋肉を作り直す仕組みを呼び覚まし、筋肉の再生を促す飲み薬の開発に挑む。筋肉のもとになる細胞の働きを正すことで、筋力の衰えを食い止めることを狙う。臨床の試験を重ね、効き目と安全を確かめようとする。まだ承認された薬を売っておらず、収入はない。試験に費用が出ていく一方の段階で、研究を支える資金を、増資などで賄う。筋肉の再生の薬の実現に賭ける段階にある。

まだ承認された薬がなく、収入のない開発の途上の会社で、赤字が続く弱点を抱える。臨床の試験は、思うような結果が出ないことも多く、失敗すれば、長年の投資が水の泡になる。筋肉を作り直す仕組みを薬で呼び覚ますという発想は、まだ実用に至った例が乏しく、効き目を証明するのはこれからだ。狙うのが、患者の限られる難病ゆえ、試験に時間がかかる。資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重なる。少数の薬の候補に的を絞る分、それがつまずけば打撃が大きい。利益が試験の結果と承認に左右される。