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失った筋肉を外から補うのではなく、体にもとから備わる筋肉幹細胞の再生スイッチを働かせる。狙いの起点をそこに置いている。自社の第一候補すら途中で差し替える判断の速さも、この会社らしさだ。

AAK1というタンパク質を狙う飲み薬SAT-3247を開発している。標的はデュシェンヌ型筋ジストロフィーと、大人になって進むFSHDの二つ。マウスで骨格筋の機能改善を示した段階で、薬による収入はまだない。

SAT-3247が効かない、あるいは安全性で引っかかれば、AAK1という標的に賭けた仮説ごと崩れる。デュシェンヌ型もFSHDも患者数が少なく、治験の参加者を集めるだけで時間がかかる。

2023年に最高医学責任者を迎えたが翌年には退任し、最高医療顧問を置く体制に切り替えた。開発の進み方に合わせて陣容を組み替えている。2026年2月にはナスダックでの取引も始め、米国の投資家に接点を広げた。

マウスで見えた効き目がヒトでも再現できるか、そこが最初の関門になる。2026年1月に株式を12対1で併合しており、増資のたびに株数が膨らむ流れとも長く付き合うことになる。