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特定のたんぱく質を作る遺伝子の指令を狙って抑え、原因のたんぱく質を減らす独自の技術を土台にする点が最大の特徴。症状を抑える一般の薬とは、効かせ方が違う。遺伝子の働きすぎを抑える薬を開発する会社の立ち位置にいる。

遺伝子の指令を抑える薬の開発が事業の柱。今はまだ薬を広く売る段階ではなく、体内で特定のたんぱく質を作る遺伝子の指令を狙って抑える独自の技術を土台に、心臓や血管の病などに向けた薬の候補を開発している。原因となるたんぱく質を減らすことで、病の進みを抑えることを狙う。大手の製薬と提携し、開発の対価や将来の分配を得ることもある。承認を得れば販売や提携による収益を見込む。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

試験で効き目や安全が示せなければ、価値の大半が失われる弱点を抱える。遺伝子の指令を抑える薬は、思わぬ副作用や効き目の不足の危険がある。収益が乏しく、研究の費用を増資や提携で賄うため、株式の希薄化が起きやすい。少数の候補に開発が偏る。同じ仕組みを狙う競合も多い。承認まで時間がかかり、その間は赤字が続く。