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肝臓の細胞に薬を届ける仕組みを共通の土台にしており、狙う遺伝子を差し替えるだけで別の病気に向けられる。タンパク質を直接減らすことも、抑制役を黙らせて間接的に増やすこともできる。

薬の売上はまだなく、大手との提携で受け取る一時金と開発の報酬が収入になっている。血液が濃くなる真性多血症を狙う主力候補は、第2相の組み入れを終えた段階にある。

治験で効き目や安全性を示せなければ、候補の価値はほぼ消える。提携先の判断にも揺さぶられ、2026年3月にはアストラゼネカが1件について第1相の先へ進まないと通告してきた。

費用の重い後期の治験は提携先や買い手を探して任せ、自社は早い段階の候補に資源を寄せる。手持ちを絞ることで、限られた資金の持ち時間を延ばしている。

主力候補の治験結果と、提携先が開発を続けてくれるかどうか、そして次の資金調達。この3つで会社の持ち時間が決まる。