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生まれつきの遺伝の異常で起きる心臓の病に的を絞り、足りない遺伝の情報を一度の投与で届けることを狙う点が最大の特徴。症状を和らげるだけの治療とは、攻め方が違う。心臓の遺伝の病に遺伝子治療で挑む会社の立ち位置にいる。

遺伝の病に向けた治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、生まれつきの遺伝の異常で心臓の筋肉が傷む重い病などに向けて、足りない遺伝の情報を運び手に乗せて体に届ける治療の候補を開発している。一度の投与で長く効くことを目指す。あわせて、認知の衰える病に関わる遺伝の型を持つ人への治療も狙う。承認を得れば販売による収益を見込む。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

遺伝の情報を体に届ける治療は、運び手への体の拒みや、思わぬ副作用の危険が大きい弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。狙う心臓の遺伝の病は患者の数が限られ、市場が小さいこともある。収益が無く、研究の費用を増資で賄うため、株式の希薄化が続く。少数の候補に開発が偏る。製造が難しく、承認まで長い年月と巨額の費用がかかる。試験の節目ごとに株価が大きく振れる。