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遺伝子治療の企業が製造を外部のCDMOに任せるのは通例だ。この会社はロンドンとアイルランド・シャノンで自社GMP施設を持ち、ウイルスベクターも品質管理も内製している。

自社製品の販売収入はまだない。2023年末にジョンソン・エンド・ジョンソンへ譲渡した網膜疾患プログラムのマイルストーンと、その製品の商用供給を請け負う製造収入が入る。2025年3月に合意したHologenとの提携で受け取る一時金も当面の資金源になる。

後期の治験がひとつでも効果や安全性を示せなければ支えを失う。工場を自前で抱える分、稼働や規制対応が滞れば開発全体が止まる。収入が細い時期が続けば増資による希薄化も避けにくい。

製造設備を自ら抱える重い投資を続け、大手やAI企業との提携で資金と販路を借りながら、技術そのものは手放さない構え。

放射線治療後の口渇、パーキンソン病、AIPL1遺伝子変異による網膜ジストロフィーという後期候補の治験結果に会社の値打ちが集まっている。Hologenからの入金が予定どおり進むかも資金繰りを決める。