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正しい遺伝子を補って病の働きを整える治療を、目の病などに絞って開発し、製造の技術まで自前で持つ点が最大の特徴。症状を抑える一般の薬とは、効かせ方が違う。遺伝子を補う治療を開発する会社の立ち位置にいる。

遺伝子を補う治療の開発が事業の柱。今はまだ広く売る段階ではなく、生まれつきの遺伝子の異常などで起きる病に向けて、正しい遺伝子を体に届けて働きを補う治療の候補を開発している。目の網膜の病や、唾液の腺、脳や神経に関わる病などを狙う。製造を自前で手がける技術も持つ。大手の製薬と提携し、開発の対価や将来の分配を得ることもある。承認を得れば販売や提携による収益を見込む。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

試験で効き目や安全が示せなければ、価値の大半が失われる弱点を抱える。遺伝子を補う治療は、製造が難しく、費用も高くつく。収益が乏しく、研究の費用を増資や提携で賄うため、株式の希薄化が起きやすい。複数の候補に資金を配るため、選択を誤る危険もある。同じ治療を狙う競合もいる。承認まで時間がかかり、その間は赤字が続く。