MAZE

手当たり次第に候補を試すのではなく、遺伝子の違いが守ってくれている人を先に見つけ、その仕組みを薬で真似る発想から入る。腎臓病のMZE829と、フェニルケトン尿症を狙うMZE782は、どちらもこの道筋で選ばれた。

売上はまだなく、Compassで遺伝子の変異と発症のしやすさの関係を解き、狙うべき標的を選び出す段階にある。主力のMZE829はAPOL1に由来する腎臓病(AMKD)向けの飲み薬で、第2相の速報では12週で尿中のたんぱく量の指標が平均35.6%下がった。

次の試験で効果が再現できなければ、積み上げた期待は一度に消える。売上がないため研究費は増資で賄うほかなく、株数が増える形で既存株主の取り分は薄まる。

開発費はMZE829の次段階に集中させ、残りでCompassによる次の標的探しを回す。売上のない期間をどれだけ短くできるかが、経営の物差しになっている。

会社の値打ちは、MZE829がこの先の大きな試験で同じ結果を出せるかにかかる。速報の対象は15人が参加し効果を測れたのが12人という小さな規模で、判断材料としてはまだ薄い。