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遺伝の情報の読み取りを書き換えるなど、原因の根に近いところに作用させる独自の技術を土台にする点が最大の特徴。症状を抑える一般の薬とは、効かせ方が違う。遺伝の情報に働きかける薬を開発する会社の立ち位置にいる。

遺伝の情報に働きかける薬の開発が事業の柱。今はまだ薬を広く売る段階ではなく、体の遺伝の情報の読み取りを書き換えたり、働きすぎる遺伝子を抑えたりする独自の技術を土台に、原因の根に近いところに作用させる薬の候補を開発している。筋肉や肝臓、神経に関わる難しい病などを狙う。大手の製薬と提携し、開発の対価や将来の分配を得ることもある。承認を得れば販売や提携による収益を見込む。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

試験で効き目や安全が示せなければ、価値の大半が失われる弱点を抱える。遺伝に直に働きかける薬は新しく、思わぬ副作用や効き目の不足の危険がある。収益が乏しく、研究の費用を増資や提携で賄うため、株式の希薄化が起きやすい。少数の候補に開発が偏る。同じ技術を狙う競合も多い。承認まで時間がかかり、その間は赤字が続く。