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希少疾患向けにすでに一つの適応で承認を得ている点は珍しく、そこで築いた知見と体制を患者数の多い適応へ転用しようとしている。ゼロから承認を目指す会社とは出発点が違う。

いま入ってくる売上は、WHIM症候群向けに承認された経口薬XOLREMDIの販売だけで、規模は小さい。会社の重心は同じ薬を患者数の多い慢性好中球減少症へ広げる第3相試験にあり、成功すれば収入の中身が入れ替わる。

この1本の試験でつまずけば、会社の中心にある戦略ごと崩れる。2025年8月にCEOとCFOが退き、人員を約65%減らす再編の途中でもあるため、立て直しと試験の遂行が同時に肩へ乗る。

2025年に入れ替わった経営陣は、資源を4WARD試験1本へ寄せる判断をした。承認済みのXOLREMDIは専門薬局と海外パートナー任せの最小限で回し、販促には力を入れていない。

主力試験の進み方と、結果が出る2027年後半まで資金がもつかに懸かる。2025年の私募と公募で$226.6Mを集め、年末時点で$253.0Mの手元資金を確保した。