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免疫の細胞が骨髄に閉じ込められてしまう病に対して、その細胞を血液へ送り出す飲み薬という、珍しい狙いに挑む点が最大の特徴。免疫を抑える薬とは、向きが逆で攻め方が違う。免疫の細胞が足りない病に挑む会社の立ち位置にいる。

希少な免疫の病に向けた薬の開発が事業の柱。感染を防ぐ免疫の細胞が、骨髄に閉じ込められてうまく血液中に出てこられず、感染を繰り返してしまう希少な病に向けて、その細胞を血液へ送り出す飲み薬の候補を開発している。すでに承認された用途もあり、対象を、より患者の多い別の免疫の病へ広げようとしている。承認された薬を売って収入を得つつ、対象を広げて収益を伸ばそうとしている。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

もとの希少な病は患者の数が極めて少なく、売上が小さい弱点を抱える。成長は、より患者の多い病への対象の拡大にかかるが、その試験でつまずけば絵が崩れる。販売の網づくりや宣伝に費用がかさむ。収益が乏しい間は、研究の費用を増資で賄うため、株式の希薄化が続く。同じ免疫の病を狙う競合もいる。承認や普及に時間がかかり、その間は赤字が続く。試験の節目ごとに株価が大きく振れる。