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遺伝子を書き換えず一時的に情報を入れるだけの作り方で、化学療法の前処置なしに外来のまま6回の点滴で仕上げる点が、同じ自己免疫疾患を狙う細胞治療の中でも際立つ。入院と強い前処置を要する治療とは、患者にかかる負担がそもそも違う。

承認薬はまだなく、売上も立っていない。開発中の治療は患者の免疫細胞に遺伝情報を一時的に入れ、体を攻撃する細胞だけを狙って壊すもので、重症筋無力症と若年性皮膚筋炎で当局の優遇指定を得ている。

6週にわたる外来投与という設計は負担が軽い代わりに、一度の投与で効く従来型の細胞治療に比べて効き目の見え方が緩やかで、試験の途中で見劣りする恐れがある。名前を変えた合併の経緯から株主構成が複雑で、増資のたびに希薄化の痛みが出やすい。

2023年の合併で入れ替わった経営陣が、旧社名時代の開発資産を整理しながら、重症筋無力症を軸とする細胞治療へ資源を寄せている。売上がまだ立たないため、増資で資金を継ぎ足しながら主力候補の後期試験を走らせる形になる。

重症筋無力症の試験ではっきりした効果を示せるかどうかに、ほぼすべてがかかっている。外来で6回に分けて打つという設計を患者と医師が実際に選ぶかどうかも、普及の速さを決める。