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がんで使われてきた、免疫の細胞を作り替える手法を、自己の免疫の病へ、負担の小さい作り方で応用しようとする点が最大の特徴。薬で抑える一般の治療とは、効かせ方が違う。自己の免疫の病に細胞の治療で挑む会社の立ち位置にいる。

細胞を使った自己の免疫の病の治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、がんの治療で使われてきた、患者の免疫の細胞を取り出して作り替える手法を、体が自分の組織を攻撃してしまう病に応用する治療の候補を開発している。とりわけ、神経と筋肉のつなぎ目が侵される病などを狙う。遺伝子の情報を一時的に細胞に入れる、負担の小さい作り方を用いる。承認を得れば販売による収益を見込む。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

細胞を作り替える治療は、製造が難しく、思わぬ副作用の危険もある弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。収益が無く、研究の費用を増資で賄うため、株式の希薄化が続く。少数の候補に開発が偏る。同じ細胞の治療を自己の免疫の病へ応用する競合も増えている。承認まで時間がかかり、その間は赤字が続く。製造や届け方の負担も重い。