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既存の承認薬4種は、失われた筋タンパク質ジストロフィンの回復が1〜6%程度にとどまる。そこを大きく上回る産生量を狙っている点が違う。同じ運び手を遺伝性の網膜疾患へ転用する準備も進めており、一つの技術で領域をまたぐ設計になっている。

自社で売る薬はまだ無く、収入は提携相手から受け取る一時金と開発の節目ごとの対価に限られる。自社ではデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けの候補を4本進め、別に Vertex との提携で筋強直性ジストロフィー向けの候補を1本走らせている。

候補が同じ運び手を共有しているぶん、一本で安全性の問題が出れば疑いは残り全部に及ぶ。資金は増資と提携金で賄っており、治験が延びるほど1株の取り分が薄まる。

主力の筋ジストロフィー群は自社単独で握ったまま、別の疾患では大手と組んで資金と検証を同時に得る。技術は手放さず、使い道だけを外へ広げるやり方を取る。

運び手がどこまで細胞の中まで薬を届けられるかという治験の裏付けと、Vertex との提携の継続、そして承認までもたせる手元資金に依存する。